Cada vez más han llegado a nuestros oídos las enfermedades raras y algunas de ellas han llegado a ser verdaderas conocidas para nosotros. No obstante, aún queda un largo viaje de investigación y atención para estas especiales desconocidas.
La Odisea de las enfermedades raras.
Es muy importante generar una conciencia sobre las personas, los gobiernos y las empresas de la importantísima tarea que tenemos pendiente para lograr que todas las personas tengan derecho a ser diagnosticadas por su enfermedad, a recibir un tratamiento y a tener la oportunidad de vivir dignamente y con esperanza.
Aún así, hay que destacar la enorme aparición de fármacos aprobados para el tratamiento de estas enfermedades en Europa, que ha pasado de ser de 36 en 2017 a 160 en 2020. Nos encontramos además con otro obstáculo en el camino del fármaco, el acceso al mercado y la disponibilidad para el paciente.
Gracias al plan de desarrollo y los incentivos propuestos por la UE desde el año 2000, se ha conseguido aumentar enormemente el número de investigaciones clínicas relacionadas con las enfermedades minoritarias. Estos incentivos como la exclusividad de mercado de 10 años o la mejora de la comunicación entre los laboratorios y la administración pública han empujado a que actualmente el 96% de los estudios en España sean sobre este tipo de patologías.
A pesar de la creciente aparición de nuevos tratamientos en Europa, es evidente que aún existe una gran tarea por abordar, ya que son pocos los que llegan al sistema sanitario español y aún menos los que llegan a todos los pacientes que los necesitan. En España, solamente un 44% de estos fármacos están disponibles y de estos, solo un 52% está disponible en la financiación pública. Esto hace que este dificultoso proceso se vuelva más desesperanzador para los pacientes y sanitarios.
➡️ Informe EFPIA (Patients W.A.I.T.Indicator 2021 Survey) realizado por IQVIA
¿Cuánto tiempo se tarda en aprobar un fármaco? ⏰
La media de días que se tarda en aprobar un fármaco en Europa es de 511 días, mientras que la aprobación de un fármaco huérfano es de 636 días. Esto refleja las dificultades añadidas que presentan estos tratamientos, además de la poca experiencia y preparación que aún tiene el sistema de aprobación frente a estos innovadores.
Desde la asociación de FarmaIndustria se proponen un conjunto de medidas a tomar para mejorar esta disponibilidad:
- Tener en consideración el análisis del ahorro y coste no sanitario de la enfermedad a la hora de fijar el precio de los medicamentos.
Debe tenerse en cuenta qué gasto supone la enfermedad a largo plazo, ya que en algunos casos este supone un presupuesto mucho mayor para el SNS del que supone el ajuste del precio del fármaco. Hacer un estudio de estos datos y generar conciencia sobre la administración es indispensable para avanzar en este camino.
- Establecer una partida presupuestaria extraordinaria y suficiente.
La creación de una partida presupuestaria extraordinaria y suficiente ayudaría a garantizar la financiación de estos tratamientos en todas las CCAA, independientemente del cambio de gobierno o la economía. Para apoyar este proyecto habrá que recopilar los datos sobre el gasto de estos tratamientos en los hospitales a largo plazo.
- Dotar a las comunidades autónomas de fondos adicionales.
Creación de un fondo único y común en todas las CCAA que garantice la disponibilidad de estos tratamientos a los pacientes en todas las regiones y hospitales de España.
- Relajar la regla del gasto con los medicamentos huérfanos.
De la misma forma que ya se ha hecho en ocasiones especiales, debería rebajarse la regla del gasto en materia farmacéutica y sanitaria y excluir su financiación del cómputo del déficit para facilitar su financiación y disponibilidad.
Conclusión
Con todo esto, no hace falta decir que, aunque se está haciendo una gran labor de concienciación y de trabajo por parte de las compañías y las asociaciones de pacientes por generar estudios clínicos que saquen a la luz nuevas soluciones para los pacientes, ahora queda superar un nuevo obstáculo que aparece en el acceso al mercado de estos. Hay que seguir apoyando la investigación, crear fondos y circuitos únicos para estos fármacos y seguir creando conciencia sobre el gasto público que suponen estos tratamientos a largo plazo para fijar los precios acordes a esta diferencia.
Con todas estas acciones lograremos crear un sistema adaptado a las necesidades de este tipo de fármacos y sus usuarios, dando prioridad a la esperanza y dignidad de los pacientes y sus familias.
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