Medicamentos huérfanos: ¿qué son y para qué sirven?

Cada 28 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras o “huérfanas”, pero, ¿cuál es el criterio para clasificar una enfermedad como rara?

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La OMS (Organización Mundial de la Salud) define las enfermedades raras como aquellas patologías que afectan a un grupo minoritario de la población. Por tanto, los medicamentos huérfanos se definen como aquellos que no son desarrollados por la industria farmacéutica o son producidos en bajas cantidades, ya que son destinados a un pequeño grupo de la población. 

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Estas enfermedades afectan alrededor del 6 % y 8 % de la población europea, lo que corresponde a una cifra de entre 24 y 36 millones de enfermos, y, de este grupo, 3 millones residen en España.

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Para comprender mejor el concepto de medicamento huérfano es importante saber los tipos en los que se clasifican. ¡Te los explicamos a continuación!

Tipos de medicamentos huérfanos

La denominación como huérfano de un medicamento es realizada por el COMP o Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), previa a la autorización del medicamento en cuestión por la Comisión Europea (CE).

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Existen 3 casos en los que un fármaco puede ser clasificado como medicamento huérfano:

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• Fármacos destinados al diagnóstico, tratamiento o prevención de enfermedades raras o “huérfanas”. En Europa, la proporción para que una enfermedad sea definida como rara es de menos de 1 persona por cada 2000. 

• Fármacos retirados del mercado. La retirada de un medicamento del mercado se debe, en la mayoría de los casos, a que entrañan un peligro para el ser humano, desde reacciones alérgicas peligrosas hasta el desarrollo de otra enfermedad.

• Fármacos no desarrollados. Algunos medicamentos no se pueden desarrollar por problemas con su patente o por afectar negativamente a mercados dominantes. 

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Para definir un medicamento como huérfano, existen diferentes criterios según el continente o país. En el caso de Europa, debe servir para tratar a 250.000 personas al año, lo que corresponde a 5 personas por cada 100.000 habitantes. En Japón, por ejemplo, debe servir para el tratamiento de 50.000 pacientes al año, es decir, 4 personas por cada 10.000.

¿Quién tiene acceso a los medicamentos huérfanos?

Los medicamentos huérfanos no siempre están accesibles o disponibles para los pacientes, ya sea por no haberse completado el proceso de desarrollo o por aún no haber llegado a algunos países. Pueden darse diferentes situaciones:

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• El fármaco está desarrollado y se comercializa, por lo que su adquisición es a través de los laboratorios como ocurre de manera común. 

• El medicamento está desarrollado, pero no se comercializa en ese país. En estos casos, se redacta una petición para su importación.

• El remedio farmacéutico no está desarrollado completamente. En estas circunstancias, se llevan a cabo ensayos clínicos a los que los pacientes pueden acceder si cumplen una serie de requisitos. 

¿Cómo es el proceso de autorización de medicamentos huérfanos?

En España este proceso se divide en 4 grandes etapas: 

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1. Evaluación de la eficacia y seguridad por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Una vez el laboratorio haya presentado el informe que contiene toda la información necesaria y se haya aprobado en términos de calidad, eficacia y seguridad, se evalúa el medicamento en términos terapéuticos y farmacoeconómicos. También se negocian con el laboratorio las condiciones.
2. Autorización de comercialización por la CE. Una vez evaluado y considerado apto, se presenta a la Comisión Interministerial de Precios de

Medicamentos (CIPM), que puede aceptar o denegar la oferta.

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3. Registro de los países de la Unión Europea en los que el laboratorio quiere comercializar. Los diferentes países emiten una autorización de comercialización en su territorio. 
4. Evaluación y valoración terapéutica y farmacoeconómica para la financiación del medicamento con fondos públicos. Se emite la resolución definitiva y el medicamento está incluido en la prestación farmacéutica del SNS (Sistema Nacional de Salud), y, por tanto, es financiado con fondos públicos. A partir de este punto, al presentarse de nuevo a la CIPM, se añade toda la información relevante al informe ya presentado a la CIPM y se incluye en el orden del día. Finalmente, se cierra el expediente. 

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Desafortunadamente, son muchos los pacientes que necesitan estos medicamentos para vivir. Es por ello que la investigación de enfermedades raras y su tratamiento es imprescindible. ¡¡Debemos destacar la gran contribución de esta industria a la humanidad!!

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