Cada 28 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras o “huérfanas”, pero, ¿cuál es el criterio para clasificar una enfermedad como rara?
La OMS (Organización Mundial de la Salud) define las enfermedades raras como aquellas patologías que afectan a un grupo minoritario de la población. Por tanto, los medicamentos huérfanos se definen como aquellos que no son desarrollados por la industria farmacéutica o son producidos en bajas cantidades, ya que son destinados a un pequeño grupo de la población.
Estas enfermedades afectan alrededor del 6 % y 8 % de la población europea, lo que corresponde a una cifra de entre 24 y 36 millones de enfermos, y, de este grupo, 3 millones residen en España.
Para comprender mejor el concepto de medicamento huérfano es importante saber los tipos en los que se clasifican. ¡Te los explicamos a continuación!
Tipos de medicamentos huérfanos
La denominación como huérfano de un medicamento es realizada por el COMP o Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), previa a la autorización del medicamento en cuestión por la Comisión Europea (CE).
Existen 3 casos en los que un fármaco puede ser clasificado como medicamento huérfano:
- Fármacos destinados al diagnóstico, tratamiento o prevención de enfermedades raras o “huérfanas”. En Europa, la proporción para que una enfermedad sea definida como rara es de menos de 1 persona por cada 2000.
- Fármacos retirados del mercado. La retirada de un medicamento del mercado se debe, en la mayoría de los casos, a que entrañan un peligro para el ser humano, desde reacciones alérgicas peligrosas hasta el desarrollo de otra enfermedad.
- Fármacos no desarrollados. Algunos medicamentos no se pueden desarrollar por problemas con su patente o por afectar negativamente a mercados dominantes.
Para definir un medicamento como huérfano, existen diferentes criterios según el continente o país. En el caso de Europa, debe servir para tratar a 250.000 personas al año, lo que corresponde a 5 personas por cada 100.000 habitantes. En Japón, por ejemplo, debe servir para el tratamiento de 50.000 pacientes al año, es decir, 4 personas por cada 10.000.
¿Quién tiene acceso a los medicamentos huérfanos?
Los medicamentos huérfanos no siempre están accesibles o disponibles para los pacientes, ya sea por no haberse completado el proceso de desarrollo o por aún no haber llegado a algunos países. Pueden darse diferentes situaciones:
- El fármaco está desarrollado y se comercializa, por lo que su adquisición es a través de los laboratorios como ocurre de manera común.
- El medicamento está desarrollado, pero no se comercializa en ese país. En estos casos, se redacta una petición para su importación.
- El remedio farmacéutico no está desarrollado completamente. En estas circunstancias, se llevan a cabo ensayos clínicos a los que los pacientes pueden acceder si cumplen una serie de requisitos.
¿Cómo es el proceso de autorización de medicamentos huérfanos?
En España este proceso se divide en 4 grandes etapas:
- Evaluación de la eficacia y seguridad por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Una vez el laboratorio haya presentado el informe que contiene toda la información necesaria y se haya aprobado en términos de calidad, eficacia y seguridad, se evalúa el medicamento en términos terapéuticos y farmacoeconómicos. También se negocian con el laboratorio las condiciones.
- Autorización de comercialización por la CE. Una vez evaluado y considerado apto, se presenta a la Comisión Interministerial de Precios de
Medicamentos (CIPM), que puede aceptar o denegar la oferta.
- Registro de los países de la Unión Europea en los que el laboratorio quiere comercializar. Los diferentes países emiten una autorización de comercialización en su territorio.
- Evaluación y valoración terapéutica y farmacoeconómica para la financiación del medicamento con fondos públicos. Se emite la resolución definitiva y el medicamento está incluido en la prestación farmacéutica del SNS (Sistema Nacional de Salud), y, por tanto, es financiado con fondos públicos. A partir de este punto, al presentarse de nuevo a la CIPM, se añade toda la información relevante al informe ya presentado a la CIPM y se incluye en el orden del día. Finalmente, se cierra el expediente.
Desafortunadamente, son muchos los pacientes que necesitan estos medicamentos para vivir. Es por ello que la investigación de enfermedades raras y su tratamiento es imprescindible. ¡¡Debemos destacar la gran contribución de esta industria a la humanidad!!
Si estás pensando en entrar a formar parte de la industria farmacéutica, en Farma Leaders Talento estaremos encantados de guiarte y ayudarte. También puedes contactar con nosotros si lo necesitas, nuestra comunidad estará a tu disposición para resolver cualquier duda.
